Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε πλήρως την κυκλοφορία του φαρμάκου Leqembi, που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ.
Είναι μάλιστα η πρώτη φορά που η FDA δίνει το πράσινο φως για ένα φάρμακο που προορίζεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, καθώς τα μέχρι σήμερα εγκεκριμένα φάρμακα στοχεύουν μόνο στα συμπτώματά της. «Δεν νομίζω ότι μπορούμε να υποτιμήσουμε τη σημασία αυτής της στιγμής», δήλωσε η Ντόνα Γουίλκοκ, αναπληρωτής κοσμήτορας Βιοϊατρικής στο Πανεπιστήμιο του Κεντάκι.
Το Leqembi, από την ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Eisai και τη φαρμακευτική εταιρεία Biogen με έδρα τις ΗΠΑ, στοχεύει έναν τύπο πρωτεΐνης στον εγκέφαλο που ονομάζεται βήτα-αμυλοειδές, που εδώ και καιρό οι επιστήμονες εκτιμούν ότι είναι μία από τις υποκείμενες αιτίες της νόσου του Αλτσχάιμερ.
Σε μια κλινική δοκιμή της φάσης 3 σε 1.795 ασθενείς, η εξέλιξη της νόσου επιβραδύνθηκε κατά 27% σε μια περίοδο 18 μηνών.
Ο Δρ Ρόναλντ Πίτερσεν, νευρολόγος στην κλινική Mayo στο Ρότσεστερ της Μινεσότα, διευκρίνισε ότι το Leqembi δεν είναι θεραπεία, ούτε σταματά την ασθένεια. «Είναι ένα πρώτο βήμα για περισσότερες θεραπείες στο μέλλον», τόνισε και πρόσθεσε ότι «το φάρμακο φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου για περίπου πέντε μήνες».
Η θεραπεία θα μπορούσε «να δώσει στους ανθρώπους στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ περισσότερο χρόνο για να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους και να κάνουν τα πράγματα που αγαπούν», δήλωσε η Τζοάνα Πάικ, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της Αμερικανικής Ενωσης Αλτσχάιμερ.
«Αυτό δίνει στους ανθρώπους περισσότερους μήνες αναγνώρισης της συζύγου, των παιδιών και των εγγονών τους», είπε η Πάικ.
«Σε πραγματικούς όρους, αυτό πιθανότατα σημαίνει περισσότερο χρόνο για τον ασθενή να ζει ανεξάρτητα, να απολαμβάνει τα χόμπι του, τους φίλους του και να έχει καλύτερη ποιότητα ζωής», σημείωσε η δρ Γουίλοκ. «Ο χρόνος θα δείξει πόσο, αλλά η κλινική δοκιμή έδειξε σημαντικό όφελος στις καθημερινές δραστηριότητες», πρόσθεσε.
Αντενδείξεις και παρενέργειες
Αλλοι επιστήμονες πάντως δεν είναι τόσο αισιόδοξοι για τα οφέλη του Leqembi. Ο Δρ Αλμπέρτο Ισπέι, νευρολόγος στο Ιατρικό Κολλέγιο του Πανεπιστημίου του Σινσινάτι, είπε ότι η επιβράδυνση κατά 27% στην εξέλιξη της νόσου, είναι κάτω από το όριο αυτού που θα ήταν «αισθητό» σε έναν ασθενή.
«Οι πιθανότητες για οίδημα στον εγκέφαλο ή και αιμορραγία είναι πολύ υψηλότερες από οποιαδήποτε πραγματική βελτίωση», είπε ο δρ. Ισπέι, ο οποίος είχε ζητήσει να μην λάβει το φάρμακο πλήρη έγκριση για την θεραπεία του Αλτσχάιμερ.
Στην έγκρισή του, ο FDA προειδοποιεί μάλιστα για συγκεκριμένες παρενέργειες, σημειώνοντας ότι μπορούν να οδηγήσουν σε επιληπτικές κρίσεις και θάνατο. Επιπλέον, πριν από την έναρξη του φαρμάκου, οι ασθενείς θα πρέπει να υποβληθούν σε γενετικό έλεγχο για να κατανοήσουν καλύτερα τον κίνδυνο για αυτές τις παρενέργειες.
Περίπου το 12,6% των ασθενών που έλαβαν Leqembi στη δοκιμή εμφάνισαν οίδημα στον εγκέφαλο, σε σύγκριση με το 1,7% των ασθενών στην ομάδα που πήρε εικονικό φάρμακο.Περίπου το 17% της ομάδας Leqembi παρουσίασε εγκεφαλική αιμορραγία, σε σύγκριση με 9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
